2013 “…primer caso aquejado por la denominada Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), tratado en Cuba con células madre de manera experimental.”
Con queste parole già quattro anni fa il caso mediatico del dott. López Medina, cubano, era portato alla ribalta internazionale. Sulla base di un presunto approccio alla sperimentazione con cellule staminali ematopoietiche, si ventilava una nuova terapia per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Comunicato stampa CubaLibre_Nuove Bufale Terapeutiche
Ma c’è un ma…
I protocolli sperimentali sono ignoti, le pubblicazioni scientifiche mancano, i controlli di sicurezza ed efficacia sono assenti. Eppure… la sirena della nuova terapia attira molti (anche Italiani e soci UILDM, ahimè) e offre speranze di guarigione. Ora, a distanza di quattro anni, il caso di Cuba e dell’Ospedale del dott. Omar López Medina riemerge con la stessa forza mediatica. Dopo il caso Stamina ed il suo ricomparire in altri paesi dell’Europa dell’Est, vediamo all’orizzonte nuovi avvoltoi che si aggirano attorno ai nostri pazienti.
È ora di dire BASTA!
Le terapie cellulari per la DMD sono già state parte di una buona ricerca curata da diversi ricercatori, come quelli del gruppo del prof. Cossu, e i dati del trial clinico sono stati resi pubblici e messi a disposizione della comunità scientifica già nel dicembre 2015. Lo studio clinico di fase 1/2 è stato condotto su un piccolo gruppo di pazienti con DMD e ha dato buoni risultati di sicurezza, ma i dati sull’efficacia si sono rivelati meno soddisfacenti. Il team di Giulio Cossu (ed altri ricercatori ancora) è tuttora impegnato nel riesaminare e ripensare alcuni punti fondamentali del protocollo di sperimentazione, per poi poter ridisegnare e avviare un nuovo trial che dimostri l’efficacia della terapia.
Così procede la ricerca medica: verifica un’ipotesi, la confronta con la comunità medica attraverso pubblicazioni scientifiche, effettua prove sui volontari e poi corregge gli errori per migliorarsi. Ma tutto in maniera molto trasparente e controllata dalla comunità scientifica internazionale.
Nell’era in cui sperimentazioni farmacologiche e di terapia genica si offrono sempre più numerose ai nostri pazienti (non ultima la bella notizia della commercializzazione di Spinraza per la SMA), è triste constatare il ritorno ciclico di sirene e di bufale terapeutiche che raggirano la buona fede delle famiglie. Già con il caso Stamina, UILDM e le altre associazioni di pazienti neuromuscolari avevano invitato a diffidare e a vigilare.
Oggi il messaggio è ancora più forte: diffidate dei mistificatori di scienza. Un prelievo ed un’iniezione di sangue non curano nulla; arricchiscono solo il conto corrente dei maghetti finti scienziati.
Senza confini geografici, le bufale sono tali anche se dette in cubano.
Commissione Medico-Scientifica UILDM
Padova, 12 ottobre 2017
Crizia Narduzzo
Ufficio Stampa e Comunicazione UILDM; Coordinatore Commissione Medico-Scientifica
UILDM ONLUS – Direzione Nazionale
Tel. 049/8021001
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