Una terapia genica attuata su alcuni bambini a Shanghai da un gruppo di ricercatori sta ottenendo successo sul fronte della perdita dell’udito. I primi risultati clinici sono stati positivi
di Sabrina Maestri – Il Sussidiario
La terapia genica sembra aver riscosso importanti risultati anche sul fronte della sordità. Grazie infatti ad un nuovo studio condotto a Shanghai, come riporta il China Daily, la perdita dell’udito potrà essere sanata. Per ora le fasi della ricerca sono ai primi studi clinici ma i risultati sembrano già essere promettenti.
I bambini che infatti hanno partecipato al primo e riuscito studio clinico al mondo di terapia genica per la sordità congenita, sviluppato a Shanghai, sono tutti sani e in grado di conversare nella vita di tutti i giorni. Shu Yilai, direttore del centro di diagnosi e trattamento della sordità ereditaria affiliato all’Ospedale per gli occhi e le orecchie dell’Università di Fudan a Shanghai, ha presentato i dati del primo gruppo di partecipanti allo studio clinico riguardante il farmaco di terapia genica RRG-003, sviluppato da un team guidato da lui, durante la conferenza annuale della European Society of Gene and Cell Therapy tenutasi in Belgio la scorsa settimana.
PRIMO PASSO NELLA RICERCA CLINICA PER LA CURA DELLA PERDITA DELL’UDITO
La terapia genica applicata a Shanghai sta riscuotendo clamore anche a livello mondiale. I risultati positivi permetteranno infatti anche ad altri ricercatori nel mondo di continuare nel perfezionamento di questa ‘stategia vincente’. “Qualsiasi miglioramento dell’udito di un paziente è una vittoria completa. È straordinario se possiamo fare qualcosa per aiutare i pazienti a ridurre la perdita dell’udito. Comprendiamo che questo è il primo passo nella loro ricerca clinica ed è anche un passo molto importante“. Questo è quanto ha affermato Lawrence Lustig, un rinomato esperto medico specializzato nel trattamento dell’udito e nella ricerca presso l’Università di Columbia negli Stati Uniti.
L’implementazione della terapia genica citata si rende necessaria alla luce di dati che denotano un’ampia diffusione di casi di sordità congenita soprattutto nei bambini. A livello globale, ci sono fino a 26 milioni di individui con sordità congenita, e in Cina nascono ogni anno circa 30.000 neonati sordi. Gli esperti hanno dichiarato che il 60% di essi è legato a fattori genetici, che danneggiano gravemente lo sviluppo del linguaggio e intellettuale dei bambini, ma ad oggi non esiste una terapia efficace.
Una particolare mutazione genetica, OTOF, è un fattore importante che provoca una grave perdita dell’udito e un disturbo del linguaggio nei bambini. Il farmaco di terapia genica RRG-003 può introdurre geni normali o geni terapeutici nelle cellule bersaglio per compensare o correggere geni difettosi o anormali. Una grande svolta dunque. Attualmente lo studio clinico si sta espandendo per includere più pazienti in questa fase.
